Основы генной инженерии

Генотерапия и генодиагностика - это перспективные технологии фундаментальной и прикладной биомедицины, направленные на лечение и профилактику наследственных (генетических) и приобретенных заболеваний, в том числе онкологических.

В основе генотерапии, развивающейся на базе и в комплексе с генодиагностикой, лежит контролируемое изменение генетического материала клеток, приводящее к "исправлению" не только наследственных, но и, как стало ясно в последнее время, приобретенных генетических дефектов живого организма.

• Важнейшей технологической задачей генотерапии является разработка системы переноса или адресной доставки корректирующего генетического материала к клеткам-мишеням в организме больного, несущего в своем геноме дефектный ген. Предлагаемые технологии характеризуются точностью выявления гена, ответственного за генетический дефект и выбора системы переноса корректирующих генов, адресностью доставки в организм больного генетического материала, исправляющего генетический дефект.

    Концепция  генотерапии, по-видимому, появилась  сразу после открытия явления трансформации у бактерий и изучения механизмов трансформации клеток животных опухолеобразующими вирусами. Такие вирусы могут осуществлять стабильное внедрение генетического материала в геном клетки хозяина, поэтому было предложено использовать в качестве векторов для доставки желаемой генетической информации в геном клеток. Предполагалось, что такие векторы могут в случае необходимости поправлять дефекты генома.

 

  Реальностью  генная коррекция соматических  клеток стала после 1980-х годов,  когда были разработаны методы  получения изолированных генов,  созданы эукариотические  экспрессирующие  векторы, стали обычными переносы  генов у мышей и других животных.

 

физические

химические

биологические

Основные  методы доставки чужеродных генов в  клетки

Методы  генотерапии

 

Новые подходы к генной терапии  соматических клеток можно поделить на две большие категории:

• Генная терапия ex vivo
• Генная терапия in vivo)

Ex vivo

 

• предполагает выделение и культивирование специфических типов клеток пациента in vitro, введение в них чужеродных генов (например, усиливающих иммунный ответ организма), отбор трансфецированных клонов клеток и реинфузию (введение) их тому же пациенту

 

In vivo

 

• основана на прямом введении клонированных и определенным образом упакованных последовательностей ДНК в специфические ткани больного
• особенно перспективным для лечения генных болезней in vivo представляется введение генов с помощью аэрозольных или инъецируемых вакцин. Аэрозольная генотерапия разрабатывается, как правило, для лечения пульмонологических заболеваний (муковисцидоз, рак легких).

 

Два основных подхода, различающиеся природой клеток-мишеней: 

 

• фетальная генотерапия, при которой чужеродную ДНК вводят в зиготу или эмбрион на ранней стадии развития; при этом ожидается, что введенный материал попадет во все клетки реципиента (и даже в половые клетки, обеспечив тем самым передачу следующему поколению);
• соматическая генотерапия, при которой генетический материал вводят только в соматические клетки и он не передается половым клеткам.

 

• Можно надеяться, что внедрение генотерапии в практическое здравоохранение поможет преодолеть, хотя бы частично, и некоторые нравственные проблемы. Тем более, что ведущей тенденцией развития новых генетических технологий является все большая миниатюризация процедур генодиагностики и генотерапии и сдвиг времени их выполнения на все более ранние стадии. сроки беременности

 

                  Заключение

 

• При помощи генной инженерии можно получать потомков с улучшенной внешностью, умственными и физическими способностями, характером и поведением. С помощью генотерапии в будущем возможно улучшение генома и ныне живущих людей. В принципе можно создавать и более серьёзные изменения, но на пути подобных преобразований человечеству необходимо решить множество этических проблем.

Список литературы:

 

1. Сингер М., Берг П. Гены и геномы. — Москва, 1998.

2. Стент Г., Кэлиндар Р. Молекулярная генетика. — Москва, 1981.

3. Грин Н., Стаут У., Тейлор Д Биология в 3томах- Москва ,, Мир,, 2004

Спасибо за внимание