Генотерапия Болезни Хантера

Мукополисахаридозы (МПС) - генетические заболевания, вызванные дефицитом в организме лизосомных ферментов, контролирующих процесс внутриклеточного расщепления макромолекул мукополисахаридов (гликозаминогликанов). Отсутствие или дефицит ферментов приводит к накоплению неразложенных мукополисахаридов фактически в каждой клетке организма. В результате развиваются прогрессирующие поражения различных органов организма. Большинство мукополисахаридозов сопровождается грубыми функциональными нарушениями нервной системы, приводящими к тяжелому слабоумию. Все мукополисахаридозы характеризуются изменениями скелета и внутренних органов, выраженными при разных формах в различной степени.